Vad kan vi egentligen lova en person som är drabbad av cancer?

På senare år har vi fått tillgång till läkemedel med helt nya verkningssätt som baseras på kunskap om cancersjukdomarnas mekanismer. Precisionsmedicin innebär en ny och ökad förmåga att forska fram riktade behandlingar som är kopplade till särskild diagnostik.

Patientens provsvar informerar därför valet av behandling. Det innebär ökade möjligheter att behandla enskilda patienter med effektiva och säkra behandlingar utifrån deras individuella egenskaper. Samtidigt skapar dessa möjligheter utmaningar för forskningssfären, för läkemedelsföretagen och kanske särskilt för hälso- och sjukvården att anpassa sig för att kunna dra nytta av de nya möjligheterna.

Innan godkännande för läkemedelsmyndighet och hälsoekonomiska överväganden är dessa nya läkemedel inte tillgängliga. De svenska beslutsprocesserna behöver därför anpassas för att möjliggöra detta. Det kräver också att nödvändiga kunskaper och erfarenheter finns att tillgå här.

Experter har därför fått svara på frågor kring precisionsmedicin inom forskningen, läkemedelsutvecklingen och svensk cancersjukvård:

1. Vilka är de löften som precisionsmedicin kan erbjuda patienter och svensk sjukvård? Vad behöver finnas på plats mer än olika markörer och riktade behandlingar?
2. För att förverkliga möjligheterna till förbättrade kliniska resultat för patienter och patientgrupper som följer av precisionsmedicin inom cancerområdet behövs en hälso- och sjukvård som är organiserad för att kunna hantera detta. Hur ser förutsättningarna ut för att svensk cancersjukvård ska kunna anpassas så att svenska patienter får tillgång till den mest effektiva behandlingen för varje individ?
3. Precisionsmedicin kräver närmare samverkan mellan forskningen och hälso- och sjukvården, som har olika huvudmän med olika uppdrag. Vad behöver göras för att förverkliga detta bortom mindre experimentella verksamheter vid enskilda universitetssjukhus? Och vem/vilka behöver agera för att få det gjort?
4. Förutom organisatorisk anpassning, inklusive nivåstrukturering och informationsflöden, samt finansiering av omställning till precisionsmedicin, vilka är de viktigaste delarna som skulle kunna göra Sverige till ett land där ditt läkemedelsföretag vill investera i forskning och utveckling, inte minst inom området precisionsmedicin?

---

1. Inom cancerområdet kommer sjukvården kunna erbjuda en mer individanpassad behandling, som är vald för den enskilda tumörens genuttryck/-förändring. För patienten kan det innebära bättre effekt, kanske också bot, med mindre biverkningar än med generellt verkande läkemedel.  Vården måste förbereda infrastrukturer och riktlinjer för gentestning av patienter såväl vid nydiagnostik och recidiv.

2. Fokuset på precisionsmedicin i Life Science-strategien samt arbetet som Genomic Medicine Sweden driver är en bra grund.  Vi behöver skapa en nationell samordning och styrning kring implementering av gentestning och även resurser för att införa tekniken, genomföra gentesterna samt tolka och analysera resultaten i bred klinisk praxis.

Läkemedlen finns redan här och man måste också kunna hantera situationen lite mer kortsiktigt för att säkerställa en jämlik möjlighet för patienter att få tillgång till de nya behandlingsalternativen.  Tekniken finns inte implementerad i klinisk praxis på så många ställen idag. RCC bör säkerställa rutiner för gentestning i alla regioner.

3. En viktig åtgärd i detta avseende är att prioritera translationell forskning genom att brygga preklinisk forskning med kliniska studier som är patientnära. Detta skapar samarbete och dialog mellan huvudmännen. Dessa kan t.ex. styras genom att dela ut forskningsmedel till projekt med ovan profil. Läkemedelsindustrin kan vara en viktig partner med bakgrund i sin erfarenhet av forskning från labb till patient.

4. En viktig parameter är att man måste knyta forskningen mycket närmare den kliniska verksamheten och att man bygger upp databaser/biobanker där man kan lagra information om de enskilda cancerpatienternas tumörtyper/genförändringar. Genom att data finns lätt och legalt tillgänglig samt patienterna lätt sökbara kan det bli en bra bas för att hitta patienter som kan ingå i kliniska prövningar för kommande precisionsläkemedel. Dessutom bör man bygga upp enheter med kapacitet för att kunna bedriva studier i tidigare fas, t.ex. FAS I-enheter.

---

1. Forskningen gör nya landvinningar och i en nära framtid vet vi betydligt mer om vilka markörer vi skall använda för att göra behandlingen ytterligare mer specifik. Hälso och sjukvården måste då kunna svara upp mot de nya forskningsresultaten och snabbt kunna implementera nya rön. För att det skall kunna ske måste vi ha ett nära samarbete mellan de olika aktörerna: hälso och sjukvård, akademi och näringsliv. Politikerna som avsätter resurser är också en viktig part att ha med på detta tåg.

2. Vi behöver arbeta med hela förloppet från diagnos till behandling. Vi vet att många patienter får en försenad diagnos på grund av brister i primärvården. Massmedia rapporterar varje månad om långa väntetider för exempelvis kirurgi vid cancer. De standardiserade vårdförloppen är ett mycket lovvärt initiativ som i skrivande stund finns för ett antal cancerdiagnoser. De är levande dokument som ständigt skall uppdateras och därmed också vårdprocesserna som är knutna till dessa vårdprogram. Digitala stödprogram kan användas för att följa upp och förbättra individers möjligheter till så effektiv vård och behandling som möjligt.

3. Samarbete mellan Hälso och sjukvård, akademi och näringsliv är av stor vikt för att vi skall klara av framtida utmaningar. Helt nya behandlingar tas fram och måste kunna implementeras för att nå patienten i rimlig tid. Hur rustar vi vårdapparaten för detta? Finns flexibiliteten? Hur kan vi nyttja digitaliseringens möjligheter till bättre cancervård. Vi brukar säga att cancervård skall finnas året runt och veckans alla dagar. Cancern tar ju som bekant inte semester. Läkare skall inte behöva skjuta upp behandlingar på grund av personalbrist eller på grund av att det är helg eller semestertid. Politiker måste vara insatta i frågorna och avsätta adekvata resurser för utvecklingen av cancervården.

4.  I Sverige finns en lång tradition av samarbete mellan näringsliv och akademi. Antalet kliniska prövningar har reducerats i Sverige till förmån för andra länder de senaste årtionden. Processerna för introduktion av nya läkemedel är komplexa och inte helt lätta att förstå för människor. Tröghet till implementering av nya effektiva och godkända läkemedel får stora konsekvenser för enskild patient, som inte får tillgång till de senaste läkemedlen. I värsta fall är detta deletärt. Dessutom påverkar det intresset negativt för företagen att satsa på en marknad som har lägre potential än andra marknader.

---

1. Utvecklingen på cancerområdet är inne i ett otroligt spännande skede. Ett exempel är att Nobelpriset i medicin i fjol tilldelades två forskare för nya sätt att bekämpa cancer. Det handlar om en helt ny princip för cancerbehandling där patientens eget immunförsvar aktiveras och angriper cancerceller. Vi på Novartis är i högsta grad delaktiga i att driva utvecklingen av nya immunterapier. Den är ett viktigt steg framåt i individualiserad cancerbehandling som kan få en enorm inverkan på patienternas liv. De som nu krävs är att vi samarbetar med olika aktörer för att utveckla det nya arbetssätt som kommer att krävas. Immunterapi är en unik möjlighet i kampen mot cancer, som gör att vi behöver hitta nya sätt arbeta tillsammans.

2. Kartan över vad som är möjligt i form av cancerbehandlingar ritas om. Det gör att vi behöver en hälso- och sjukvård som både resursmässigt och organisatoriskt är rustad inför introduktionen av nya innovativa behandlingar som kan lindra och rädda liv. Sveriges 21 regioner ansvarar för vården, och med det kommunala självstyret kan lösningarna se olika ut i olika delar av landet. Det kan ta år innan ett nytt unikt cancerläkemedel används i alla sjukvårdsregioner. Vi behöver därför skapa förutsättningar för en mer jämlik vård.

3. Vi utvecklar ofta mindre, avgränsade projekt när vi samarbetar, men vi behöver alla ha modet att skala upp och sprida framgångsrika satsningar. Både individualiserad cancervård och frågor om patientinflytande får allt större betydelse. Den digitala utvecklingen gör att patienter kan erbjudas internetbaserat stöd och behandling, vilket gör dem delaktiga på ett helt annat sätt än tidigare.

4. Strategiska samarbeten med den akademiska forskningen är en avgörande framgångsfaktor. Som ett av de ledande företagen i kampen mot cancer är det här en av våra högst prioriterade frågor. I Sverige finns vid universiteten ett flertal forskargrupper som håller yppersta världsklass och dessutom har vi våra världsunika register. Men det måste avsättas mer tid i vården för kliniska prövningar och det behövs därför inte bara ambitioner på det området – vi behöver också fundera på incitament för den personal som ska engageras i prövningen. Vår ambition är att uppfattas som långsiktig partner till vården.

---

1. Precisionsmedicin innebär individanpassade behandlingar som kan skräddarsys över tid för varje enskild patient. Detta betyder att patienten sparar tid, att biverkningar kan minimeras och olämpliga behandlingsval kan undvikas. Vården sparar också tid och kan snabbare välja relevant behandling för rätt patient, samt att vården även kan skräddarsy efterföljande behandlingar. Därmed kan vården undvika framtida komplikationer för patienten genom att välj bort de behandlingar som inte fungerar.

Det som behöver finns på plats för möjliggöra denna utveckling är anpassad infrastruktur, utvecklad laboratorieteknik samt välfungerande system för att göra patientdata tillgänglig.

2. De förutsättningar som behöver råda är stor öppenhet och en etablerad struktur när det gäller diagnosticering, analys av prover samt insamling av data. Detta ställer även krav på att bästa möjliga behandling är tillgänglig för de patienter som behöver den, vilket även förutsätter en snabb process från godkännande myndigheter samt flexibla klinikbudgetar.

3. De som ytterst behöver agera är regering och riksdag, vilka behöver ge ett tydligt uppdrag till både forskning och vård om att samverka inom detta område. Här spelar även läkemedelsföretagen en viktig roll – vilka besitter viktig kunskap om behandlingar – för att i samverkan med forskningen och vården utveckla olika behandlingsalternativ. Vi anser att det behövs ett centralt uttalat uppdrag med tydliga utfallsmått om hur denna samverkan ska gå till.

4. I Sverige har vi en unik möjlighet att få en helhetssyn över patienter tack vare tillgång till olika  sammankopplade datakällor. Vi har även starka biobanker som bidrar med viktig kunskap om valet av behandlingar samt om information om hur patientens situation ser ut. Tack vare våra personnummer möjliggör vi – på ett sätt som få andra platser i världen kan göra – att patienten får tillgång till likvärdig uppföljning. Vi kan också lära om effekterna av ett behandlingsval över tid utan att låsa patienten till en viss klinisk studie. Sverige kan vara en attraktiv testbädd för nya läkemedel, men det krävs tydliga satsningar och beslut om inriktning och resurser för att detta ska bli verklighet.

---

1. Utvecklingen inom precisionsmedicin har gått fort de senaste 15 åren. Vi har nu målriktade läkemedel för många cancerformer, vilket innebär att patienterna inte bara lever längre utan också gör det medd, mindre biverkningar och bättre livskvalitet. Vi förväntar oss att utvecklingen inom de närmaste åren kommer att gå ännu fortare. Vi på Amgen vill gärna vara med och genom samarbete förbereda den svenska vården så att de patienter som har störst nytta av nya läkemedel kan erbjudas dessa på ett optimalt sätt. Vi ser att svensk sjukvård behöver enklare, snabbare system för införande och finansiering av nya läkemedel. Bara då kan vi försäkra oss om att alla patienter i Sverige får bästa behandling.  

2. För att patienter ska kunna få tillgång till många av de behandlingar som kan komma att införas inom kort krävs en del omfattande förändringar av den svenska sjukvården. Många nya behandlingar kräver både mer specifik diagnostik och ny form av uppföljning för att vi skall kunna vara säkra på bästa möjliga effekt. Här finns i vissa fall också logistiska utmaningar. Dessa utmaningar kan vi endast möta genom samverkan mellan statliga myndigheter och hälso- och sjukvården samt oss läkemedelsbolag.

3. Det behövs en samsyn, och som sagt en nära samverkan mellan forskning, läkemedelsutveckling och hälso- och sjukvården. Vi skulle önska en starkare nationell ledning och en bättre framförhållning inom den svenska cancervården. Vi kan redan idag förutsäga att ett stort antal nya innovativa behandlingar kommer att godkännas av de europeiska myndigheterna de närmaste åren. Vi måste se till att vi har gemensamma processer som gör att svenska patienter kan få tillgång till dessa så fort som möjligt.  För att säkerställa både att patienterna får den bästa behandlingen och att våra gemensamma resurser används på det mest kostnadseffektiva sättet behövs en strukturerad uppföljning av dessa nya terapier.

4. Det är endast om Sverige kan lyckas med en snabb introduktion av nya läkemedel som det kommer att vara attraktivt för internationella läkemedelsbolag att fortsätta forska och bedriva kliniska studier här. Vår svenska datastruktur med personnummer ger oss också en unik möjlighet att efter första godkännande genomföra viktig nationell uppföljning i realtid. Här krävs att vi snabbt tillvaratar möjligheterna med nya digitala vårdinformationssystem. En tröghet mellan nationella och lokala intressen gör att vi inom detta område riskerar att bli omkörda av andra länder i vår närhet. Igen så krävs här ett kraftfullt agerande och nationella överenskommelser.

Slutligen vill jag poängtera att målinriktade behandlingar inte är något som bör förbehållas yngre personer. Äldre patienter är ofta de som kan ha svårt att tåla traditionell kemoterapi och för dessa innebär målriktade behandlingar nya möjligheter till en effektiv behandling och ett längre liv med god livskvalitet.